Fiocruz inicia testes em humanos para tratar Atrofia Muscular Espinhal

Publicado em

26 de novembro de 2025

Por

Dalila Felfili

A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) autorizou a Fundação Oswaldo Cruz (Fiocruz) iniciar testes clínicos em humanos do GB221, um produto de terapia gênica avançada voltado ao tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME) Tipo 1 (SMA1), a forma mais grave da doença.

O anúncio foi durante reunião do Grupo Executivo do Complexo Econômico-Industrial da Saúde (Geceis) do governo federal, nesta segunda-feira (24), em São Paulo. Aprovado de forma ágil pela Anvisa em processo de análise prioritária, o estudo posiciona o Brasil na liderança do tema na América Latina.

A terapia GB221 foi desenvolvida pela empresa norte-americana Gemma Biotherapeutics, Inc. (GEMMABio). A Fiocruz, além de participar do desenvolvimento clínico da terapia, firmou um acordo de transferência de tecnologia junto à empresa, por meio do Instituto de Tecnologia em Imunobiológicos (Bio-Manguinhos), abrindo caminho para que a produção nacional de uma terapia gênica seja realizada pela primeira vez.

A estratégia Fiocruz para Terapias Avançadas tem o objetivo de dotar o país das bases científico-tecnológicas, de produção e assistenciais necessárias à disponibilização de produtos no âmbito do Sistema Ùnico de Saúde (SUS).

Com a iniciativa, o Ministério da Saúde (MS) avança no apoio nacional à pesquisa e o desenvolvimento de terapias gênicas, uma das fronteiras mais inovadoras da saúde pública de precisão, com foco no SUS. O projeto destinado ao desenvolvimento de terapias gênicas para doenças raras liderado pela Fiocruz já recebeu investimentos de R$ 122 milhões do Ministério da Saúde (MS). A Estratégia também conta com aporte financeiro da Financiadora de Estudos e Projetos (Finep), que investiu recursos da ordem de R$ 50 milhões em infraestrutura de produção de terapias avançadas.

Desde a produção da vacina para covid-19, Bio-Manguinhos/Fiocruz domina a tecnologia de vetores virais, usada para esta terapia gênica.

O projeto integra as iniciativas do Ministério da Saúde para fortalecimento do Complexo Econômico-Industrial da Saúde (Ceis) e, ao mesmo tempo, é parte do esforço de ampliação da Política Nacional de Atenção às Pessoas com Doenças Raras. Ao atuar nestas duas frentes, a iniciativa fortalece o SUS com um desenvolvimento tecnológico concreto, que pode superar os desafios impostos pelas novas tecnologias à sustentabilidade financeira da saúde pública.

“Como uma instituição que atua há 125 anos em defesa da vida, é emocionante para a Fiocruz colocar sua capacidade científica a serviço das crianças do nosso país. O estudo clínico que acaba de ser autorizado poderá transformar a vida de crianças com atrofia muscular espinhal de forma inédita a partir de técnicas de terapia gênica, um campo de ponta na ciência mundial”, afirmou o presidente da Fiocruz, Mario Moreira.

A diretora de Bio-Manguinhos, Rosane Cuber, avaliou que essa parceria simboliza um passo decisivo para o país.

“A inclusão de terapias gênicas em nosso portfólio representa uma oportunidade única de fortalecer a soberania científica e tecnológica do Brasil. Atuamos sempre alinhados ao rigor regulatório e científico, porque sabemos que cada avanço representa esperança real para milhares de famílias brasileiras”.

Testes clínicos

Considerada rara e com manifestação ainda nos primeiros meses de vida, a AME Tipo 1 é causada por uma alteração no gene SMN1, responsável por produzir uma proteína essencial para o funcionamento dos neurônios relacionados ao movimento. A ausência dessa proteína provoca a perda progressiva da força muscular e pode comprometer a sobrevivência das crianças nos primeiros anos de vida.

Fonte: EBC Saúde

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Saúde

Instituições preparam orientações para reforçar pesquisas sobre vapes

Publicados

9 horas atrás

15 de abril de 2026

Por

Dalila Felfili

O Instituto Nacional de Câncer (Inca), a Fundação Oswaldo Cruz (Fiocruz) e outras instituições de pesquisa trabalham em uma carta conjunta com recomendações e orientações para estudos sobre dispositivos eletrônicos para fumar (DEF), como cigarros eletrônicos, vapes e similares.

O documento será assinado pelo diretor-geral do Inca, Roberto Gil, pela vice-presidente adjunta de Ambiente, Atenção e Promoção da Saúde da Fiocruz, Patricia Canto, e por representantes de universidades e instituições de pesquisa de todo o país.

As diretrizes foram debatidas nesta terça (14) e quarta-feira (15) no seminário Construindo uma Agenda de Pesquisa Prioritária sobre Dispositivos Eletrônicos para Fumar para o Brasil, no Rio de Janeiro.

Os pesquisadores partiram de um levantamento, realizado entre 2019 e março de 2025, que identificou 59 estudos sobre os impactos dos DEFs na literatura científica nacional.

As pesquisas analisadas abordam desde os danos à saúde humana até dados epidemiológicos sobre experimentação e uso, além de aspectos regulatórios e de políticas públicas.

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O diretor-geral do Inca afirmou que o seminário representou um esforço coletivo para identificar lacunas e prioridades de pesquisa sobre esses dispositivos.

“Queremos fortalecer a base científica que orienta as políticas públicas e ampliar a capacidade de resposta do País a esse desafio, que representa uma ameaça à saúde da população brasileira, sobretudo das novas gerações”, destacou Roberto Gil.

Pesquisadora e coordenadora substituta do Centro de Estudos sobre Tabaco e Saúde (Cetab/Fiocruz), Ana Paula Natividade disse que o encontro buscou organizar o conhecimento existente e apontar caminhos para novas investigações que fortaleçam a saúde pública.

“O avanço acelerado desses produtos e das estratégias da indústria do tabaco exige respostas científicas igualmente rápidas e coordenadas”.

Fonte: EBC Saúde

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